La restauración de distrofina basada en CRISPR/Cas9 revela un papel novedoso de la distrofina en la bioenergética y resistencia al estrés de los progenitores musculares
Tipo de Edición: ex vivo, células somáticas (MPCs).
Dirigido hacia:
Gen de la distrofina (DMD) en las células MPCs, el CRISPR/Cas9 se dirige al ADN para corregir la secuencia genética defectuosa en el gen de la distrofina.
Dirigido por:
El sistema utilizado es CRISPR/Cas9, dirigido por un ARN guía específico que reconoce la secuencia mutada en el gen de la distrofina.
Órgano a tratar: Músculo esquelético.
Vía de administración: Parenteral (Inyección intramuscular).
Corto plazo: Se observó una mejora en la proliferación y diferenciación celular, así como un aumento en la bioenergética de las MPCs.
Mediano plazo: Las células mostraron una mayor resistencia al estrés oxidativo y del retículo endoplásmico en estudios in vitro.
Largo plazo: Los resultados indicaron una mejora en la eficiencia de trasplante, con una mayor supervivencia, autorrenovación y regeneración de las fibras musculares en el músculo distrófico.
BIBLIOGRAFÍA:
1. Matre PR, Mu X, Wu J, Danila D, Hall MA, Kolonin MG, et al. La restauración de la distrofina basada en CRISPR/Cas9 revela un nuevo papel para la distrofina en la bioenergética y la resistencia al estrés de los progenitores musculares: Restauración de la distrofina en los progenitores musculares. Células madre [Internet]. 2019;37(12):1615–28. Disponible en: http://dx.doi.org/10.1002/stem.3094
No hay comentarios.:
Publicar un comentario